BioMarin adlı ilaç firması tarafından geliştirilen ve cüceliğin en yaygın sebeplerinden olan akondroplaziye’ karşı olumlu sonuçlar veren aşı, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onay aldı.
Euronews’te yer alan habere göre, Voxzogo isimli ilaç, cuma günü onaylandı ve kullanıma sunuldu. Aşı, klinik testlerde plasebo uygulanan hastalara kıyasla, tedavinin uygulandığı çocuklarda yılda 1,6 santimetreye kadar boy uzaması sağlıyor.
Yaşıtlarıyla aynı boya ulaşabiliyorlar
BioMarin yaptığı açıklamada, akondroplazi hastalığı olan kişilerin, çocukluk dönemi süresince Voxzogo tedavisi olması haline hasta olmayan yaşıtlarıyla neredeyse aynı boy uzunluğuna ulaşmasının mümkün olduğunu belirtti ve şunu ekledi:
“İlacın hastalar için büyük fark yarattığı bir gerçek. Bununla ilgili bir soru işareti yok.”
Tedavi ücreti çok yüksek
Yıllık tedavi ücreti 320 bin dolar olan bu ilaç için ABD’deki potansiyel alıcı hasta sayısı 3 bin olarak belirlenmiş. Firmanın ilaçtan yıllık en fazla 1 milyar dolara kadar gelir elde etmesi bekleniyor.
Akondroplaziye karşı geliştirilen Voxzogo tedavisinin, hastalığa bağlı gelişen işitme kaybı, uyku apnesi ve iskelet sorunları gibi hayati tehdit unsurlarına karşı herhangi bir koruma sağlayıp sağlamadığına dair ise herhangi bir bilgi paylaşılmadı.