ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), kan pıhtılaşma bozukluğu için tek seferlik dozu 3.5 milyon dolar olan Hemofili B için ilk gen terapisini onayladı.
Öncelikli olarak erkekleri etkileyen bu genetik bozukluğun daha az yaygın formu olan Hemofili B'li yetişkinler için bir İntravenöz tedavi olan Hemgenix'i onayladı.
Tedavi için şu anda Hemofili B'den etkilenen hastalar kanın pıhtılaşmasına yardımcı olan ve kanamayı önleyen bir proteini sık ve pahalı bir şekilde IV (damar yoluyla) olarak almakta.
Tarihin en pahalı ilacı
İlaç üreticisi CSL Behring, FDA'nın onay vermesinden sonra ilacın fiyatını 3.5 milyon dolar olarak açıkladı. Üreticiden yapılan açıklamada, ilacın sağlık bakım maliyetlerini azaltacağını çünkü hastaların daha az kanama vakası yaşayacağını ve daha az pıhtılaşma tedavisine ihtiyaç duyacağını belirtildi.
Hemgenix isimli ilaç bu fiyatıyla tarihin en pahalı ilacı olarak karşımıza çıkıyor. Novartis'in Spinal Müsküler Atrofi (SMA) tedavisi için uygulanan, 2 milyon dolara mal olan ve aynı zamanda tek dozluk bir ilaç olan Zolgensma ise en pahalı ilaçlar listesinde ikinci sırada yer alıyor.
İlk sonuçlar umut verici
Şimdiye kadar Hemgenix'in etkililiği ve güvenliliği iki çalışma ile test edilmiştir. Şiddetli veya orta derecede şiddetli hemofili B'ye sahip 54 katılımcı arasında yapılan bir çalışmada, araştırmacılar Faktör IX aktivite düzeylerinin arttığını ve hastaların halihazırda mevcut olan rutin replasman tedavilerine olan ihtiyacı azalttığını bulmuşlardır.
Gen terapisini aldıktan sonra, hastaların kontrolsüz kanamalar geliştirme oranı, başlangıç oranlarına kıyasla yüzde 50'nin üzerinde düştü.
Yan etkiler arasında baş ağrıları, grip benzeri semptomlar ve karaciğerde enzim yükselmeleri var ve bunların tümü ileriye dönük doktorlar tarafından dikkatle izlenmelidir. Bu gen terapisi tedavisinin hemofili B için bir tedavi olup olmadığı henüz net değil, ancak ilk sonuçlar umut verici.